‘Heel het bloed!’ is onze opdracht. De ontwikkelingen in de biotechnologie gaan razendsnel en maken het mogelijk om bij hemofilie verbeterde versies van het ontbrekende stollingseiwit toe te dienen. Door genetische manipulatie gloren er fantastische behandelingsmogelijkheden voor sikkelcelziekte aan de horizon. Een kleine interventie heeft effect op heel het bloed. Beoogde effecten, maar ook onbedoelde bijwerkingen. Biotechnologie en natuur grijpen op elkaar in en evolueren verder. We hebben een perspectief nodig om deze complexe processen te doorzien.

Voor veel van de 300.000 kinderen die elk jaar wereldwijd met sikkelcelziekte worden geboren ligt de biotechnologische toekomstmuziek buiten bereik. Het merendeel van hen haalt de leeftijd van 5 jaar niet. Zij sterven aan infecties omdat hun milt door de sikkelcellen is beschadigd. Vaccinaties en antibiotica kunnen dit terugdringen, maar voor de pijnlijke crisen waarmee sikkelcelziekte gepaard gaat is nog geen behandeling op grote schaal beschikbaar. ‘Heel het bloed!’ vraagt om oplossingen die wereldwijd toepasbaar zijn, aldus Fijn van Draat.

Prof. dr. C.J. Fijn van Draat, hoogleraar Kinderhematologie: Heel het bloed!